出生仅4天！SMA患儿接受全球最贵基因疗法丨医麦猛爆料

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2021年3月2日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日，外媒报道了一个星期大的脊髓性肌萎缩症(SMA）患儿Lexa接受了诺华的SMA基因疗法Zolgensma。据报道，这有可能是目前Zolgensma治疗的最小的孩子。

▲ 图片来源：wkrg

在Lexa还在妈妈肚子里的时候，经过产前检查，医生们发现这个新的生命患有SMA。这是婴儿死亡的最常见遗传原因，SMA患儿通常在2岁前由于呼吸肌麻痹或者肺部感染而死亡。

随后，经过医院和联邦医疗补助计划进行沟通，获取了价值200万美元的Zolgensma，用于治疗Lexa的SMA。在Lexa出生的第四天，顺利接受了基因疗法Zolgensma的输注。

妇女医院（Woman’s Hospital）的儿科神经学家Charlotte Holman表示：“在全国范围内，我不相信有一个如此年幼的婴儿接受基因治疗。对于一个四天大的患儿来说，能够接受基因治疗是一个非常大的机会。”

妇女医院（Woman’s Hospital）的新生儿科医生Kimberly Stewart博士表示：“幸运的是我们能对她进行产前检查，能够在更早的时候对Lexa进行基因治疗。通常来说，SMA患儿在几周或者几个月内被确诊，而这个时候疾病已经开始发展，患儿已经出现症状。”

Lexa的母亲Andrea James说：“这超出了我的期待，我非常感谢妇女医院的重症监护病房（NICU）团队，和每一个帮助过Lexa的人。我相信Lexa的未来是无限的，能够达到正常孩子能做到的一切里程碑事件，就像没有患上神经肌肉疾病那样。”

值得一提的是，Lexa的哥哥，两岁大的Axel也被确诊出患有SMA，并在6个月前接受了Zolgensma治疗。

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参考资料：

1.https://www.wkrg.com/good-news/new-born-at-louisiana-hospital-receives-life-saving-gene-therapy/

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